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Noticias de biotecnología
Terapia génica innovadora para una enfermedad rara del corazón
11/04/2025
Se ha creado una terapia génica para la miocardiopatía arritmogénica tipo 5 (ARVC5), una enfermedad genética rara. Afecta sobre todo a hombres jóvenes, causando arritmias y muerte súbita. La terapia usa vectores virales adenoasociados (AAV) para insertar un gen TMEM43 funcional en las células del corazón. Este gen produce una proteína sana, contrarrestando el daño de la proteína mutada. Como resultado, mejora la función cardíaca y se frena la progresión de la enfermedad. La terapia ha fortalecido la contracción del corazón y prolongado la vida en modelos animales. La terapia génica basada en AAV tiene potencial para tratar otras cardiopatías hereditarias.
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