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Noticias de biotecnología

El ADN ‘basura’ de las aves podría ser la clave de una terapia génica segura y eficaz

20/2/2024
Gracias a retrotrasposones del ADN de las aves, que se consideraban ADN basura, se podría insertar genes enteros con precisión en el genoma humano.
Recientemente una terapia con CRISPR Cas9 para tratar la anemia falciforme ha sido aprobada y demuestra que esta herramienta de edición genética puede hacer un gran trabajo en la eliminación de genes, con el objetivo de curar enfermedades raras o hereditarias. Sin embargo, aún no es posible insertar genes enteros en el genoma humano para sustituir genes defectuosos o deletéreos.
El nuevo método, llamado PRINT, emplea un retrotransposón de aves para insertar genes en el genoma. Esto podría ser muy relevante para la terapia génica, ya que inserta genes en un un “puerto seguro” del genoma humano donde la inserción no alterará genes esenciales ni provocará cáncer. Aprovecha la capacidad de algunos retrotransposones para insertar eficazmente genes enteros en el genoma sin afectar a otras funciones del mismo.
Con un método muy ingenioso basado en los retrotrasposones de las aves, la suplementación génica con PRINT podría suministrar el gen correcto a cada persona. Esto permitiría que el organismo de cada paciente produjera la proteína normal, independientemente de la mutación original. El método PRINT podría ser clave para enfermedades hereditarias, como la fibrosis quística y la hemofilia, que están causadas por varias mutaciones diferentes en el mismo gen.

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