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Transfección con vectores no virales

De la transfección a la terapia génica, del laboratorio a la clínica.

On Science - transfección vectores no virales

En general, se entienden por vectores no virales todos aquellos métodos de introducir material genético en células (procariotas o eucariotas) que suponen la síntesis de una molécula determinada y no están basados en virus. Y la transfección es el proceso por el cual se introducen, de forma deliberada, ácidos nucleicos exógenos en el interior de células eucariotas.
Es interesante tener en cuenta que utilizamos el término transfección para las células eucariotas animales, mientras que, en general, la introducción de ADN en bacterias, hongos, algas y plantas suele denominarse transformación.

“El número de vectores no virales descritos ha aumentado exponencialmente”.

Con los últimos avances, tanto a nivel técnico como de herramientas y conocimientos, el número de vectores no virales descritos ha aumentado exponencialmente, y sus características como “transportadores” de ADN son muy prometedoras. Teóricamente, los vectores no virales evitan las limitaciones de los métodos de transporte de material genético basados en virus. Los métodos de transfección no viral son de formulación flexible que permite introducir fragmentos de ADN de tamaño mucho mayor, son mucho más fáciles de producir y por tanto de menor coste, generan menos problemas de seguridad y parecen presentar menor potencial inmunogénico.
Además, desde que, a finales de los 90, un ensayo clínico con un adenovirus causó la muerte del paciente voluntario en el que se probó, se ha cuestionado mucho el uso de vectores virales en terapia génica. Y la ciencia ha comenzado una carrera en la búsqueda de un vector no-viral que pueda igualar en eficacia y superar en seguridad a los vectores virales.

El dominio de los virales

La terapia génica es el uso de material génico para el tratamiento de enfermedades por introducción de dicho material génico en las células del paciente. Este tipo de terapia es una estrategia clínica muy prometedora para la cura de enfermedades causadas por modificaciones o alteraciones genéticas como el cáncer. Sin embargo, a día de hoy, la ciencia no ha conseguido dar con la clave para transportar la “cura” hasta el interior celular de forma eficiente y segura.
De nuevo nos topamos con el hándicap de que la naturaleza lleva años perfeccionando, en los virus, la manera de llegar a las células e infectarlas tratando de burlar todos los sistemas de control y causando el máximo efecto en la célula de destino.
Es interesante saber que, a pesar del potencial de los vectores no virales, la mayoría de los ensayos clínicos de terapia génica que están en marcha utilizan vectores virales para el transporte del material genético, principalmente modificaciones de virus adenoasociados.
De momento, los vectores no virales están teniendo más recorrido a nivel de laboratorio, tanto en el aspecto comercial como de uso en la rutina de los laboratorios de transfección. En los últimos años hemos vivido una proliferación considerable de kits de transfección para células en cultivo, con diferentes tipos de vectores no virales. Sin embargo, este tipo de vectores se resisten a funcionar de forma eficiente y segura en un entorno in-vivo.

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